研究数据表明
在刚刚结束的美国临床肿瘤协会年会（ASCO 2019）上，研究者公布了一项针对儿科和青少年患者的I/Ib期STARTRK-NG研究结果，该数据同样成为了恩曲替尼获批上市的重要参考证据。
研究纳入了29例年龄为4.9个月~20岁的复发或难治性实体瘤（包括颅内肿瘤）患者，这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。结果显示，在12例效果可评估患者中，ORR达到了惊人的100%。
其中，6例脑外实体瘤患者（3例炎性肌纤维母细胞瘤、2例婴儿纤维肉瘤、1例黑素瘤）中，有1例（DCTN1-ALK融合）完全缓解（CR），5例（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，ETV6-NTRK3融合）部分缓解（PR）。
5例颅内肿瘤患者中有1例（ETV6-NTRK3融合）CR，4例（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1融合）PR。另有1例神经母细胞瘤患者（ALK-F1174L突变）为CR。