作者|桐晖药业
杜氏肌营养不良症是一种由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophy)基因突变所致的x-连锁隐性遗传性肌病，有约三分之一病例为散发，没有家族史，是由基因突变造成。患者出生时多正常无异样，自1岁以后开始逐渐出现站立和行走困难，到10岁时已不能行走、需要使用轮椅生活，大多数患儿最终卧床不起，并发痉挛、褥疮、肺炎而在20岁前死亡。DMD一般为男孩发病，全世界活产男性新生婴儿中的发病率约为1/3600，但是在极少数情况下，女孩也会得这种病。而地夫可特针对杜氏肌营养不良症的治疗有明显的作用。
地夫可特是第三代甾体糖皮质激素药物，由Marathon Pharmaceuticals研发，2017年2月被美国FDA批准上市用于治疗杜氏肌营养不良症。地夫可特迅速代谢为有活性的21-OH地夫可特，通过作用于糖皮质激素受体展现出抗炎和免疫抑制的作用。临床研究显示，地夫可特与泼尼松龙的效价比0.69-0.89。地夫可特在治疗风湿性关节炎与全身性红斑狼疮的疗效方面，与其他糖皮质激素相比，起效要早而且更加持久;而其副作用，特别是在促进尿中钙的排泄以及抑制肠道对钙的吸收作用却要比泼尼松龙醋酸酯和倍他美松弱，从而对骨的损耗副作用要更弱。地夫可特作为第三代糖皮质激素，因其疗效稳定而副作用小，上市以来销量稳定，2014年全球销售量为9388万美元，而又因获美国FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症，对其销售的提升将起到非常有益的推进作用。
目前，桐晖可以供应地夫可特原料药，用于产品的研发和生产
原料药地夫可特的基本药物信息
产品名称：地夫可特
英文名：DEFLAZACORT
科室：免疫科,血液科,内科
申报家数：制剂：进口0，国内0
适应症：用于原发或继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、造血系统疾病、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征 .地夫可特目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物，相对于其它激素药物(泼尼松龙片等)药效更强，负作用小，适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。
原料药地夫可特的项目支持情况
原料来源：欧洲
桐晖药业CDE备案状态：准备注册
USDMF状态：已有USDMF, 未激活
注册分类：5+3
医保情况：无
可申报剂型：片剂,口服悬浮溶液
国内市场情况：国内未上市，无进口及国产地夫可特原料批文，杜氏肌营养不良症孤儿药
桐晖供应情况：提供优质进口地夫可特原料，可联合申报。
项目支持：支持联合申报